Στέλιος Μελαχρινός και Αθηνά Παπαπαύλου μιλούν για την αρωγή της Sanofi σε ανθρώπους με σπάνιες παθήσεις.
Στέλιος Μελαχρινός, Head of Rare Diseases/Rare Blood Disorders Greece & Cyprus
- Τι ακριβώς εννοούμε με τον όρο «Σπάνιες Παθήσεις;»
Ως σπάνιες ορίζονται οι παθήσεις που προσβάλλουν ένα πολύ μικρό ποσοστό ατόμων στον γενικό πληθυσμό ή σε επιμέρους ομάδες του πληθυσμού (1 στα 2.000 άτομα). Παρά τον χαμηλό αριθμό ασθενών σε έναν δεδομένο πληθυσμό για κάθε μεμονωμένη πάθηση, δεν πρέπει να ξεχνάμε ότι έχουν σήμερα αναγνωριστεί περισσότερες από 6000 σπάνιες παθήσεις και συνολικά σε παγκόσμιο επίπεδο, 350 εκατομμύρια άνθρωποι επηρεάζονται από αυτές. Πολλά από αυτά τα νοσήματα είναι χρόνια, εξελισσόμενα και απειλητικά για τη ζωή ή επιφέρουν χρόνια αναπηρία, ενώ το 72% αυτών είναι γενετικής αιτιολογίας. Αν και μπορεί να αφορούν σε όλες τις ιατρικές ειδικότητες, τα περισσότερα συνήθως είναι νευρολογικά, αυτοάνοσα και μεταβολικά νοσήματα, καθώς και συγγενείς δυσπλασίες.
- Ποιες είναι οι προκλήσεις στην ανάπτυξη θεραπειών για τις Σπάνιες Παθήσεις;
Σήμερα, μόνο για το 5% των σπάνιων παθήσεων υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία, τα αποκαλούμενα «ορφανά» φάρμακα. Συνεπώς υπάρχει ένα μεγάλο θεραπευτικό κενό, η ανακάλυψη νέων φαρμάκων είναι επιτακτική και υπάρχει μεγάλο πεδίο για τη διεξαγωγή κλινικής έρευνας στον τομέα αυτό. Ωστόσο η Έρευνα και Ανάπτυξη καθυστερούν επειδή η κατανόηση των σπάνιων νοσημάτων και η κλινική εμπειρία στην επιστημονική κοινότητα είναι περιορισμένες, κυρίως λόγω της ανεπάρκειας δεδομένων και του μικρού αριθμού ασθενών για τη διεξαγωγή κλινικών δοκιμών.
Στη Sanofi επιστρατεύουμε την καινοτομία και επενδύουμε στην έρευνα για την ανάπτυξη νέων θεραπευτικών επιλογών που μπορούν να απαντήσουν σε ακάλυπτες ιατρικές ανάγκες. Διαθέτουμε επιστημονική αριστεία και πρωτοποριακές τεχνολογικές πλατφόρμες για να σχεδιάσουμε θεραπείες Ιατρικής Ακριβείας, οι οποίες πριν κάποια χρόνια φαίνονταν ανέφικτες. Και δεν εφησυχάζουμε ποτέ. Κάθε βήμα μπροστά, είναι το έναυσμα για το επόμενο βήμα με νέες ανακαλύψεις.
- Η Sanofi έχει μακροχρόνια ηγετική παρουσία στον χώρο των Σπάνιων Παθήσεων. Ποια είναι η συνεισφορά της στην αντιμετώπισή τους;
Για περισσότερα από 40 χρόνια πρωτοπορούμε αναπτύσσοντας καινοτόμες θεραπείες για την αντιμετώπιση πολλών σπάνιων παθήσεων.
Επιπλέον, εργαζόμαστε συστηματικά για τη μείωση του χρονικού διαστήματος που μεσολαβεί έως τη λήψη οριστικής διάγνωσης, το οποίο για πολλούς ασθενείς μπορεί να διαρκέσει έως και 10 χρόνια ή και περισσότερο. Η χαμηλή συχνότητα των νοσημάτων, η μεγάλη ποικιλομορφία της κλινικής εικόνας τους, η περιορισμένη κλινική εμπειρία όσων επαγγελματιών υγείας δεν έχουν έρθει σε επαφή με τα νοσήματα αυτά, αλλά και η χαμηλή προσβασιμότητα σε διαγνωστικές μεθόδους οδηγούν τους πάσχοντες σε έναν διαγνωστικό «Γολγοθά», με αποτέλεσμα να χάνεται πολύτιμος χρόνος και να επιβαρύνεται η υγεία τους.
Έχοντας σκοπό να διευρύνουμε τη γνώση της επιστημονικής κοινότητας στον τομέα της διάγνωσης και της διαχείρισης των σπάνιων νοσημάτων, αξιοποιούμε τα μεγάλα δεδομένα και τις δυνατότητες της Τεχνητής Νοημοσύνης, ενώ παράλληλα υποστηρίζουμε πρωτοποριακά προγράμματα διαγνωστικού ελέγχου. Αξίζει να σημειωθεί ότι η Sanofi έχει συμβάλλει στη γρήγορη και αξιόπιστη διάγνωση περισσότερων από 40.000 ασθενών παγκοσμίως μέχρι σήμερα.
Αθηνά Παπαπαύλου, Head of Public Affairs CSE MCO & Head of Public Affairs Greece
- Στις 29 Φεβρουαρίου ήταν η Παγκόσμια Ημέρα Σπάνιων Παθήσεων. Ποιο είναι το κύριο μήνυμα αυτής της ημέρας;
Η Παγκόσμια Ημέρα Σπάνιων Παθήσεων τιμάται κάθε χρόνο την τελευταία ημέρα του Φεβρουαρίου με σκοπό να υπενθυμίζει ότι κάθε ασθενής με σπάνιο νόσημα έχει το δικαίωμα της ισοτιμίας και της κοινωνικής συμπερίληψης. Η ισοτιμία στην πράξη σημαίνει την μείωση των εμποδίων που αποτρέπουν την πλήρη συμμετοχή των ατόμων που ζουν με κάποια σπάνια πάθηση στην κοινωνία.
Το ίδιο όραμα μοιραζόμαστε και εμείς στη Sanofi και για αυτό εργαζόμαστε με συνέπεια υλοποιώντας πληθώρα δράσεων και προγραμμάτων, τόσο σε παγκόσμιο επίπεδο όσο και στην Ελλάδα, με σκοπό την ισότιμη πρόσβαση στις διαθέσιμες θεραπείες, σε έγκαιρη και αξιόπιστη διάγνωση, στην καινοτομία και στην υποστήριξη των ασθενών. Μεταξύ αυτών των δράσεων ξεχωρίζει η παγκόσμια εταιρική πρωτοβουλία “Rare Humanitarian Program”, η οποία υλοποιείται για περισσότερα από 30 χρόνια και μέχρι σήμερα έχει προσφέρει δωρεάν πρόσβαση σε θεραπείες σε 3.500 ασθενείς με σπάνια νοσήματα σε περισσότερες από 100 χώρες.
- Σε τοπικό επίπεδο, πώς υποστηρίζει η Sanofi Ελλάδας το δικαίωμα των ασθενών για ισότιμη πρόσβαση σε έγκαιρη και αξιόπιστη διάγνωση;
Πρόσφατα στην Ελλάδα αναλάβαμε μια σημαντική πρωτοβουλία προς αυτήν την κατεύθυνση, υποστηρίζοντας ένα καινοτόμο πρόγραμμα γενετικής διάγνωσης σπάνιων νοσημάτων. Μέσω του βραβευμένου αυτού προγράμματος, ασθενείς με συγκεκριμένα συμπτώματα από την Ελλάδα και έξι ακόμη χώρες της Κεντρικής και Νότιας Ευρώπης, αποκτούν δωρεάν πρόσβαση σε μία προηγμένης τεχνολογίας γενετική εξέταση, που εξασφαλίζει γρήγορη και αξιόπιστη διάγνωση.
Το πρόγραμμα έχει πολλαπλά οφέλη για τον ασθενή και την οικογένειά του, καθώς η επιτάχυνση της διάγνωσης και η έγκαιρη λήψη θεραπείας οδηγούν σε βελτιωμένη πρόγνωση και καλύτερη ποιότητα ζωής. Ταυτόχρονα το πρόγραμμα ανακουφίζει ένα σημαντικό σωματικό, ψυχικό και οικονομικό φορτίο για τον ασθενή, συμβάλλοντας παράλληλα και στην εξοικονόμηση πόρων για το Εθνικό Σύστημα Υγείας.
Επιπλέον, δεδομένου ότι τα δείγματα από όλες τις παραπάνω χώρες αναλύονται σε εξειδικευμένο εργαστήριο μοριακής ανάλυσης στην Ελλάδα, η χώρα μας καθίσταται επίκεντρο πρόσβασης των «σπάνιων» ασθενών στην ιατρική καινοτομία για την ευρύτερη περιοχή της Κεντρικής και Νότιας Ευρώπης.
- Η πρόσβαση των ασθενών με σπάνιες παθήσεις στις θεραπείες συναντά εμπόδια, τόσο στην Ελλάδα όσο και παγκοσμίως. Πώς μπορεί να αντιμετωπιστεί αυτό το πρόβλημα;
Στη Sanofi οραματιζόμαστε έναν κόσμο όπου κάθε ασθενής που ζει με ένα σπάνιο νόσημα να έχει ισότιμη, προσιτή και βιώσιμη πρόσβαση στη θεραπεία, ανεξάρτητα από γεωγραφικούς περιορισμούς και την οικονομική του κατάσταση.
Για να οδηγηθούμε σε αυτόν τον στόχο συνεργαζόμαστε στενά με όλους τους αρμόδιους φορείς για τη διασφάλιση της βιώσιμης και ισότιμης πρόσβασης των «σπάνιων» ασθενών στις θεραπείες. Στην Ελλάδα, υποστηρίζουμε την ανάπτυξη Εθνικού Σχεδίου Δράσης για τα Σπάνια Νοσήματα, στο πλαίσιο του οποίου προτείνουμε δράσεις όπως η ενίσχυση της πρόληψης, η αναβάθμιση της έγκαιρης και έγκυρης διάγνωσης, η προσέλκυση ολοένα και περισσότερων κλινικών μελετών και η αύξηση της συμμετοχής ασθενών σε αυτές, η διαφοροποίηση της αξιολόγησης και χρηματοδότησης των φαρμάκων για τα σπάνια νοσήματα, καθώς και η θεσμική διασφάλιση των κοινωνικών παροχών των ασθενών αυτών.
MAT-GR-2400204-V1.0-03.2024
